Митохондриальные заболевания на сегодняшний день трудно диагностируются и ещё труднее поддаются лечению. Но ряд фармацевтических компаний работает над инновационными и эффективными методами терапии. Периодически открываются программы для пациентов с тем или иным митохондриальным заболеванием, что может дать шанс существенно улучшить здоровье.
Для того чтобы быть в курсе последних достижений науки пациенты объединяются в Ассоциации по конкретным заболеваниям, сотрудничают с научно-исследовательскими центрами. Также существуют профессиональные Ассоциации врачей, имеющих опыт работы с митохондриальными патологиями. На электронных порталах таких Ассоциаций можно найти большое количество ценной информации. Ниже указаны основные профильные организации и фармацевтические компании, главной миссией которых является лечение митохондриальных заболеваний.
Это профессиональное медицинское общество, которое занимается образовательной, клинической и научно-исследовательской деятельностью в области митохондриальных заболеваний. В этом обществе нельзя получить непосредственно консультацию специалиста, но можно найти полезную информацию, касательно митохондрий: списки клиник, Ассоциации пациентов, научные исследования, инновации в лечении.
Это организация, созданная несколькими профильными обществами, которая призвана объединить врачей, занимающихся митохондриальной патологией по всей территории США. Портал работает для пациентов на территории США, указаны профильные центры, в которых работают врачи, имеющие опыт терапии митохондриальных заболеваний.
Призвана объединить региональные организации пациентов, страдающих от митохондриальных заболеваний для информирования о новых методах диагностики и лечения. Сайт содержит большое количество полезной информации для пациентов и регулярно обновляется.
«Биоэлектрон» – это фармацевтическая компания, которая на основе своих научных разработок тестирует препарат «EPI-743», который таргетно нацелен на 15-липоксигеназу – ключевой фермент, участвующий в регуляции окислительно-восстановительного стресса (особенно актуально для детей с митохондриальной патологией), воспаления и запрограммированной гибели клеток. Также фармацевтическая компания нацелена на поиск таргетных мишеней при таких заболеваниях, как болезнь Паркинсона, диабет, аутизм, рак (в патогенезе этих заболеваний большая роль отводится функционированию митохондрий);
«Хондрион» – это фармацевтическая компания, которая была основана в 2012 году с целью разработки препаратов для лечения наследственных митохондриальных заболеваний, в том числе синдром Ли, MELAS-синдром (митохондриальная энцефалопатия, лактоацидоз, приступоподобные эпизоды), наследственную зрительную невропатию Лебера и т.п. В июле 2018 года компания получила грант в размере 2,3 млн. евро. Компания потратит средства на проведение 2b стадии клинических испытаний по выявлению дозы экспериментального препарата «КН176» у пациентов с митохондриальными заболеваниями;
3. https://www.mitobridge.com/«Митобридж» - это фармацевтическая компания, которая была основана в 2013 году. Главной целью деятельности компании является разработка и внедрение эффективных препаратов для лечения митохондриальных заболеваний. Имеют сильную команду профессионалов и крепкие связи с мировыми лидерами в области митохондриальной медицины. Мишенью для терапии выбран PPARb, который активирует каскад генов, усиливающих функцию митохондрий.
4. https://www.modistx.com/«Модис» - это фармацевтическая компания, которая была основана в 2016 году и выбрала своей программой борьбу с митохондриальными заболеваниями, связанными с дефицитом тимидинкиназы 2 (TK2d). Ведущий препарат «MT1621» – комбинированная терапия дезоксинуклеозидом. Компания ведет переговоры с FDA и EMA для возможности широкого применения препарата среди пациентов с дефицитом тимидинкиназы 2.
5. http://www.neurovive.com/«Нейровив» - это фармацевтическая компания, которая разрабатывает препарат «KL1333», нацеленный на терапию нарушений комплекса 1 дыхательной цепи митохондрий (одна из самых частых причин митохондриальных заболеваний). Также компания разрабатывает препарат «NVP015» для лечения наследственной нейропатии Лебера (LHON).
6. https://reatapharma.com/«Реата» - это фармацевтическая компания, нацеленная на разработку препаратов от таких заболеваний, как атаксия Фридрейха, синдром Альпорта, легочная артериальная гипертензия (связанная с нарушением соединительной ткани) и аутосомно-доминантная форма поликистоза почек. Ведущие препараты компании – это бардоксолон-метил и омавелоксолон.
7. http://www.santhera.com/"Сантера"- это фармацевтическая компания, областью работы которой является разработка препаратов, помогающих облегчить такие сопутствующие проявления митохондриальных заболеваний, как нейроофтальмологические (наследственная нейропатия Лебера LHON), нейромышечные (миодистрофия Дюшена, врожденная мышечная дистрофия) и пульмонологические (муковисцидоз). В частности для облегчения пульмонологических симптомов тестируется препарат «Идебенон». В США учредили программу «Breathe DMD», благодаря которой пациенты имеют возможность получить доступ к идебенону.
8. https://www.stealthbt.com/«Стелс» -это фармацевтическая компания, которая нацелена на разработку и внедрение препаратов для лечения различных митохондриальных заболеваний. На сайте компании можно найти большое количество полезной информации, актуальной и пациентам и врачам. В частности, препарат для лечения первичной митохондриальной миопатии – 3 фаза клинических испытаний, препарат для лечения синдрома Барта – заканчивает 2 фазу клинических испытаний, препарат для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера – заканчивает 2 фазу клинических испытаний и др.
Если вы верите в силу митохондрий, поддержите проект MitoSpace финансово
или другими возможными способами
